規制当局の承認に向けたAAV遺伝子治療の進展 - Eurofins BPTが欧州での製造販売承認に向けた試験法をサポート

遺伝子治療薬を取り巻く環境は加速し続けており、レンチウイルスを用いたex vivo療法、CRISPRベースのゲノム編集、RNA/オリゴヌクレオチド技術など、モダリティ全般にわたり急速な進歩が見られます。これらの中でも、in vivo AAV（アデノ随伴ウイルス）遺伝子補充療法は、後期臨床開発パイプラインの中で大きな割合を占めており、当局承認に向けて進展している遺伝子治療薬の多くを占めています。AAVベクターは、自己複製能を持たないウイルスシステムを用いて機能性遺伝子を患者の細胞に直接届けますが、このアプローチは、生物学的な複雑さ、ロット間差（ばらつき）、そして本質的に小規模なバッチサイズに起因する、特有の分析上の課題をもたらします。

2017年以降、約10品目のAAV遺伝子治療薬がFDAの承認を取得しており、そのうち7品目はEMAからも承認されています。両規制当局とも厳格な審査基準を維持していますが、出荷試験の要件へのアプローチは異なります。FDAは通常、柔軟でリスクベースの考え方を適用するのに対し、EMAは商用化の前に、より規範的で完全に構築された分析パッケージを要求します。EUにおいて、AAV遺伝子治療薬は先進治療医薬品（ATMPs）のカテゴリーに分類され、重要な点として、いかなる相互承認協定の対象にも含まれていません。EU指令2001/83/EC第51条(1)(b)で義務付けられている通り、ATMPsは上市する前に、EU加盟国内での試験を受けなければなりません。

EMAの要求事項に応えるため、製造業者は、確認試験、力価、純度、定量、安全性、および安定性を含む各重要品質特性（CQA）に対して、多角的な分析戦略を適用する必要があります。添付の表は、これらのCQAと、通常要求されるゴールドスタンダードな分析法をまとめたものです。

Eurofins BioPharma Product Testing (BPT) Irelandは、AAVプログラムの商用化や、規制当局への申請用データパッケージの作成において豊富な実績を有しており、欧州市場向けにAAV遺伝子治療を準備されているお客様をサポートするための十分な体制を整えています。添付の表に示されているように、当社のラボは、AAVの原薬および製剤の双方に必要なQC試験法の完全な一式を提供しています。EMAへの申請に不可欠な試験法開発、バリデーション、技術移転、および同等性/同質性評価における深い技術的専門知識を有しています。堅牢で規制当局の要求水準に対応可能なデータセットを構築してきた当社の確かな実績を活かすことで、申請リスクの低減を支援し、商用化に至るまでのプログラムの進捗を加速させます。

近年の多額の投資により、当社の遺伝子治療をサポートするサービスはさらに強化されました。これには、バイオセーフティレベル2（BSL-2）施設の拡張や、AAVの力価試験に特化した専用ラボの新設が含まれます。また、先進的なAAVの特性解析における当社のリーダーシップと、業界をリードし、人々の生命を豊かにする技術力を拡大するという当社のコミットメントを示すものとして、欧州の受託試験ラボで初めて、GMP準拠の分析用超遠心分離（AUC）の提供を開始しました。

最先端の対応力、規制に関する専門知識、そして世界の遺伝子治療プログラムにおける商用化をサポートしてきた実証済みの実績を持つEurofins BPT Irelandは、欧州全域の患者様へ次世代の革新的なAAV遺伝子治療をお届けすることができています。

原文は、Advancing AAV therapies to regulatory approval - Eurofins BPT supports methods for EU releaseをご覧ください。

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